Chỉnh sửa gene điều trị ung thư ở Mỹ

Các bác sĩ  lần đầu tiên thử nghiệm công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR để điều trị ung thư cho 3 bệnh nhân.

Công bố ngày 6/11, nhóm bác sĩ, nhà nghiên cứu của Đại học Pennsylvania ở Philadelphi đã lấy tế bào trong hệ miễn dịch từ máu của bệnh nhân và chỉnh sửa lại gene nhằm mục đích chống lại ung thư. Công nghệ này hạn chế tối đa phản ứng phụ và có thể kiểm soát được.

Phương pháp điều trị này đã loại bỏ 3 loại gene gây cản trở quá trình nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư, sau đó thêm một loại gene mới có khả năng hỗ trợ các tế bào miễn dịch của cơ thể thực hiện tốt quá trình đẩy lùi bệnh.

Tiến sĩ Edward Stadtmauer, Trưởng nhóm nghiên cứu cho biết: “Đây là bằng chứng cho thấy chúng ta hoàn toàn có thể chỉnh sửa gene của các tế bào này một cách an toàn”.

Sau 2 đến 3 tháng tiến hành liệu pháp này, sức khỏe một bệnh nhân tiếp tục xấu đi, một bệnh nhân khác hiện đã ổn định. Bệnh nhân thứ ba mới nhận được liệu trình điều trị và đang chờ đợi kết quả.

Hai trong số bệnh nhân bị đa u tủy xương, ung thư máu và người thứ ba bị sarcoma, ung thư hình thành trong mô liên kết hoặc mô mềm. Tất cả họ đều đã thất bại khi sử dụng các nhiều phương pháp điều trị hiện tại và tình nguyện tham gia vào nghiên cứu này.

Các nhà khoa học tiến hành lọc máu của họ để loại bỏ những tế bào trong hệ thống miễn dịch, được gọi là tế bào T, sau đó tiến hành sửa đổi trong phòng thí nghiệm và trả lại cho bệnh nhân bằng phương pháp IV (truyền vào tĩnh mạch qua một cây kim). Phương pháp điều trị này chỉ cần áp dụng một lần. Sau khi các tế bào miễn dịch được trả lại cơ thể bệnh nhân, số lượng sẽ được nhân lên thành một “đội quân hùng hậu” trong cơ thể và hoạt động như một loại thuốc sống.

Các túi tế bào T chỉnh sửa gen bằng công cụ CRISPR được chuẩn bị để đưa vào một người bệnh tại Trung tâm ung thư Abramson ở Philadelphia - Ảnh: AP

Các túi tế bào T chỉnh sửa gen bằng công cụ CRISPR được chuẩn bị để đưa vào một người bệnh tại Trung tâm ung thư Abramson ở Philadelphia. Ảnh: AP.

Đến nay, các tế bào đã sống sót và đã nhân lên đúng như kế hoạch, ông Stadtmauer chia sẻ.

Đây là một liệu pháp hoàn toàn mới, vì vậy chưa rõ kết quả đem lại có khả quan hay không. Do đó, các nhà nghiên cứu cần theo dõi những bệnh nhân này trong một thời gian dài và thử nghiệm trên nhiều tình nguyện viên khác. Theo kế hoạch, họ sẽ tiến hành điều trị thử nghiệm thêm 15 bệnh nhân nữa nhằm đánh giá sự an toàn cũng như hiệu quả của nó.

Các phương pháp điều trị tế bào khác đối với một số bệnh ung thư máu đã tạo một cú hích lớn trong công cuộc tìm kiếm phương pháp chữa trị căn bệnh ung thư. Chỉnh sửa gene cũng là một phương pháp có thể giúp cải thiện phần nào, bác sĩ Aaron Gerds, chuyên gia ung thư tại Trung tâm y khoa Cleveland, bang Ohio, Mỹ chia sẻ.

Chỉnh sửa gene là phương pháp thay đổi vĩnh viễn DNA nhằm tấn công các nguyên nhân gốc rễ gây bệnh. CRISPR là một công cụ được tạo ra để cắt DNA tại một điểm cụ thể. Công cụ này từ lâu đã được sử dụng trong phòng thí nghiệm và đang được thử nghiệm cho một số loại bệnh khác.

Nghiên cứu này không nhằm mục đích thay đổi DNA trong cơ thể người. Thay vào đó, nó tìm cách loại bỏ, thay đổi và tiếp thêm cho các tế bào của bệnh nhân một nguồn “siêu năng lực” đủ để chống lại căn bệnh ung thư. Nói cách khác, đây là một hình thức trị liệu miễn dịch.

Minh Ngân (Theo PBS)